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Arzneimitteleinsatz bei seltenen Krankheiten

Rechtstipp vom 28.02.2014
(30)
Rechtstipp vom 28.02.2014
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Arzneimitteleinsatz bei seltenen Krankheiten
Unter bestimmten Voraussetzungen ist der Einsatz indikationsfremder und nicht zugelassener Arzneimittel erlaubt.

Ihre seltene Erkrankung ist für Betroffene schon schwer genug. Die zuvor oft schwierige Diagnose und die danach ungewisse Behandlung belasten zusätzlich. Der letzte Tag im Februar soll auf seltene Krankheiten aufmerksam machen. Das sind in der EU solche, die weniger als fünf von zehntausend Menschen betreffen. Hinter der scheinbar geringen Zahl verbergen sich bis zu 8000 Krankheitsbilder in Deutschland unter denen schätzungsweise vier Millionen Menschen leiden.

Off-label-use, no-label-use und compassionate-use

Betroffene seltener Krankheiten kämpfen darüber hinaus mit dem Problem, dass spezielle Medikamente - sogenannte Orphan Drugs - oft fehlen, weil ihre Entwicklung wenig lukrativ ist. Zugelassene Arzneimittel sind grundsätzlich an bestimmte Anwendungen gebunden. Auch das Bundesverfassungsgericht, das Bundessozialgericht (BSG) und der Gesetzgeber haben das Problem erkannt und Vorgaben für den indikationsfremden Arzneimitteleinsatz (sogenannter off-label-use), den Einsatz in Deutschland nicht zugelassener (no-label-use) und weltweit nicht zugelassener Mittel (compassionate-use) gemacht.

Besondere Lage rechtfertigt Ausnahmen vom Arzneimittelgesetz

Der off-label-use erfordert nach dem BSG eine lebensbedrohliche oder regelmäßig zum Tode führende Erkrankung. Akute Lebensbedrohung ist nicht erforderlich, jedoch eine gewisse krankheitsbedingte Lebensverkürzung. Die Krankheit muss mit gängigen Verfahren erfolglos therapiert worden oder dies von vornherein aussichtslos sein. Bei seltenen Krankheiten entfällt das Erfordernis einer begründeten Erfolgsaussicht, da entsprechende Studien zumeist fehlen. Notwendig ist aber immer die ärztliche Verordnung, die der Vertragsarzt aber durch ein normales Kassenrezept tätigen darf. Ärzte, die das wegen drohender Nichterstattung durch die Krankenkasse unterlassen, sollten aufgefordert werden, bei einer Erstattung mitzuwirken. Bei Weigerung der Kasse hilft nur der Weg zum Sozialgericht. In dringenden Fällen entscheidet dieses in einem meist notwendigen Eilrechtsverfahren wegen überwiegender gesundheitlicher Gründe zum Wohl des Patienten.

Schwieriger ist der sogenannte no-label-use. Das Arzneimittelgesetz (AMG) erlaubt bei Notwendigkeit den Import nicht zugelassener Arzneien, wenn ihr Einsatz im Ausland legal ist. Das BSG hatte die Erstattungsfähigkeit hier zunächst verneint, machte später aber eine Ausnahme davon im Fall seltener Erkrankungen. Allerdings fordert es eine notstandsähnliche Ausnahmesituation, um ein Ausnutzen der Importerlaubnis zu verhindern. Wie auch beim off-label-use ist eine fachgerechte ärztliche Betreuung und Aufklärung erforderlich. Auf das Einwilligungserfordernis des Patienten weist das BSG ausdrücklich hin.

Den compassionate-use regelt mittlerweile § 21 Abs. 2 Nr. 6 AMG in Verbindung mit der Arzneimittel-Härtefall-Verordnung. Ein Härtefall erfordert dabei eine Erkrankung, die zu einer schweren Behinderung führt oder lebensbedrohlich ist. Des Weiteren erforderlich ist die Anzeige des Härtefallprogramms an das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte sowie eine fortlaufende Kontrolle.

(GUE)

Foto : ©Fotolia.com/Schlierner


aus dem Rechtsgebiet Medizinrecht

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